欧洲药品管理局建议授予Xenpozyme在欧盟的上市许可

2022年5月20日，欧洲药品管理局（EMA）建议授予Xenpozyme(olipudase alfa)在欧盟的上市许可。该药物用于治疗酸性鞘磷脂缺乏症（ASMD）成人和儿童患者的非中枢神经系统（CNS）症状。

ASMD在历史上被称为尼曼-匹克病A型（NPD A）和B型（NPD B），是一种遗传性疾病。患者脂肪在人体细胞中分解营养物质和其他物质的部分积聚，这会影响细胞的工作方式并导致细胞死亡，从而影响组织和器官的正常功能。目前，欧盟没有批准的药物可以改变这种疾病或减缓其进展速度。患者仅接受姑息性和支持性治疗来控制症状。

Xenpozyme是第一种针对ASMD的治疗方法。这种药物是一种酶替代疗法，旨在替代患者缺乏或缺陷的酶，即酸性鞘磷脂酶（ASM），从而减少细胞内的脂肪堆积，缓解疾病的症状。

EMA人类药物委员会（CHMP）的上市许可建议基于ASMD患者三项临床试验的阳性结果。试验结果显示Xenpozyme改善患者的肺功能，并且降低脾脏和肝脏体积，同时在成人和儿童患者中表现出良好的安全性和耐受性。

Xenpozyme的不良反应一般为轻度至中度，包括感染、输液相关反应或胃肠道不适。

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