美国批准首个套细胞淋巴瘤的CAR-T细胞疗法

2020年7月24日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Tecartus（brexucabtagene autoleukel）用于治疗成人难治性或复发性套细胞淋巴瘤（MCL）。Tecartus是一种嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法，是FDA批准的第一种治疗MCL的细胞基因疗法。

MCL是一种罕见的B细胞非霍奇金淋巴瘤，通常发生在中老年人。在MCL患者体中，一种帮助身体抵抗感染的白细胞—B细胞，转变成癌细胞，在淋巴结中开始形成肿瘤，并迅速扩散到身体的其他部位。每一剂Tecartus都是一种定制疗法，利用患者自身的免疫系统来帮助对抗淋巴瘤。病人的T细胞被收集并进行基因改造，使其表面产生特定的蛋白质受体。这些经过修饰的T细胞被注入病人体内，有助于提升其靶向性以杀灭癌细胞。

Tecartus的安全性和有效性是由一项多中心临床试验确定的，该临床试验涉及60名成人难治性或复发性MCL患者。在试验中，87%的参与者对单次注射该药剂有反应，其中62%的参与者达到完全反应，或癌症的所有症状消失。

Tecartus的产品标签中含有一则黑框警告，提示细胞因子释放综合征(CRS)和神经毒性风险。Tecartus最常见的副作用包括严重感染、低血细胞计数和免疫系统减弱。

为了进一步评估Tecartus的长期安全性，FDA还要求制造商对使用Tecartus治疗的患者进行上市后观察研究。