美国批准庞贝病新疗法

2021年8月6日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准静脉输入Nexviazyme (avalglucosidase alfa-ngpt)用于治疗1岁及以上的迟发性庞贝病患者。

庞贝病患者体内酶缺乏，使得一种称为糖原的复合糖积累，从而导致骨骼肌和心肌无力，诱发呼吸或心力衰竭而过早死亡。此次批准为庞贝病患者带来了另一种酶替代疗法，用于治疗这种罕见疾病。Nexviazyme是一种帮助减少糖原积累的药物。有效性试验共有100名受试者，随机分为两组，分别用Nexviazyme和另一种FDA批准的酶替代疗法治疗。试验结果证实Nexviazyme可改善肺功能，与其他治疗效果相似。

Nexviazyme常见副作用包括头痛、疲劳、腹泻、恶心、关节痛、头晕、肌肉痛等。严重副作用有过敏反应以及输液相关反应，包括呼吸窘迫、寒战和体温升高。

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