美国FDA批准romiplostim用于儿童免疫性血小板减少症

　　2018年12月14日，美国FDA批准romiplostim（NPLATE, Amgen Inc.）用于儿童免疫性血小板减少症（ITP）。

　　ITP是一种罕见的、严重的 自身免疫性疾病，特征为血液中血小板计数低和血小板生成受损。在美国，ITP在儿童群体中的年发病率估计为十万分之五点三。Romiplostim是一种血小板生成素（TPO）受体激动剂，模仿人体的天然TPO，旨在提升ITP患者血小板计数。在美国，Nplate之前已获批准用于对其他药物或手术治疗不佳的ITP成人患者。此次又被批准用于ITP持续至少6个月并且对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术应答不足的1岁及以上儿童患者。

　　Romiplostim在儿童患者中最常见的不良反应（≥25%）包括挫伤、上呼吸道感染和口咽痛。

　　儿童患者推荐的初始剂量为1 mcg/kg，每周皮下注射一次。剂量应以1 mcg/kg的增量调整，直到病人血小板计数≥50 x 109/L。建议每12周重新评估体重。