美国FDA批准Elzonris用于母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤的治疗

　　2018年12月21日，美国FDA批准Elzonris (tagraxofusp-erzs)用于两岁以上母细胞性浆细胞样树突状细胞瘤（BPDCN）患者的治疗。

　　BPDCN是一种皮肤起源，继发累及骨髓导致白血病的少见疾病，临床上呈现侵袭性，常以皮肤病损为首发症状，可同时累及骨髓、淋巴结、其他软组织及中枢神经系统等，老年患者多见，男性多于女性，预后不良。此前BPDCN的标准疗法为强化后骨髓移植，而很多BPDCN患者对强化治疗不能耐受。BPDCN的出现，给了患者更多选择性。

　　Elzonris的获批，是基于在初治和经治BPDCN患者中开展的一项多中心、多队列、开放标签、单臂研究（STML-401-0114；NCT02113982）的数据。第一队列中，13例初治BPDCN患者接受了Elzonris标签剂量和时间表治疗，7例（54%）实现完全缓解或临床完全缓解（CR/CRc），中位CR/CRc持续时间未达到（范围：3.9个月-12.2个月）。第2队列中，15例复发性或难治性BPDCN患者接受了Elzonris治疗，1例实现CR缓解，1例实现CRc缓解。

　　Elzonris最常见的不良反应（发生率≥30%）是毛细血管渗漏综合征、恶心、疲劳、发热和体重增加。最常见的实验室异常（发生率≥50%）是白蛋白、血小板、血红蛋白、钙和钠减少，葡萄糖、ALT和AST增加。

　　Elzonris一个治疗周期为21天，第1-5天每天静脉注射剂量为12mcg/kg，注射时间为15 min。