美国批准先天性无胸腺症儿童的创新疗法

2021年10月8日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Rethymic用于治疗患有先天性无胸腺症的儿童患者。Rethymic是美国批准的第一款胸腺组织产品。

先天性无胸腺症是一种罕见的免疫疾病，即儿童出生时没有胸腺。胸腺是帮助身体抵抗感染的关键器官。受该疾病影响的儿童通常在出生后的两年内死亡，因为他们缺乏足够的工作T细胞（一种抗感染的白细胞）。

Rethymic由经过处理和培养的供体来源胸腺组织组成，通过植入患者体内，帮助无胸腺患者重建免疫力。Rethymic不适用于严重联合免疫缺陷（SCID）患者的治疗。

Rethymic的安全性和有效性试验共有105名受试者，患者年龄从1个月到16岁，在1993年至2020年期间接受了一次Rethymic给药。结果显示，Rethymic提高了先天性无胸腺儿童的存活率，使用该产品治疗的大多数儿童至少存活两年。接受Rethymic治疗并存活一年以上的儿童通常能长期存活。随着时间的推移，Rethymic还降低了感染的频率和严重程度。

接受Rethymic治疗的患者最常见的不良反应包括高血压、细胞因子释放综合征、低血镁水平、皮疹、低血小板和移植物抗宿主病。

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