美国FDA批准pembrolizumab用于黑色素肿瘤的辅助治疗

　　2019年2月15日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准pembrolizumab (KEYTRUDA, Merck)用于黑色素肿瘤转移淋巴完全切除后的辅助治疗。

　　该批准是基于一项随机、双盲、安慰剂对照试验。试验选择1019名IIIA期、IIIB或IIIC黑色素瘤患者入组，入组前13周内需要完成黑色素肿瘤切除，边缘为阴性，淋巴结切除，并完成放射治疗。黏膜或眼黑色素肿瘤患者不予入组。患者被随机分配至治疗组和安慰剂组，治疗组接受每三周200 mg pembrolizumab的注射，直到疾病复发或产生不可承受的副作用。

　　主要疗效指标是无复发生存率（RFS）。RFS被定义为从随机分组到首次复发（局部、区域或远处转移）或任何原因导致的死亡（以先发生者为准）之间的时间。与安慰剂组的43%（n=216）相比，接受培布洛珠单抗的患者复发/死亡率较低，为26%（n=135）。安慰记组为43% (n=216)（风险比0.57；95%可信区间：0.46，0.70；p<0.001）。

　　76%的患者接受了6个月甚至更长时间pembrolizumab的治疗。14%的患者因不良反应停药。最常见的不良反应（≥10%）为腹泻、瘙痒、恶心、关节痛、咳嗽、皮疹、乏力、流感样疾病、体重减轻和甲状腺功能异常。